Mikrobild eines Mantelzell-Lymphoms Nephron/Wikipedia
Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat die zweite genverändernde Krebsbehandlung genehmigt. Die Behandlung heißt CAR-T und wird als „personalisierte“ Behandlung für diejenigen angekündigt, die eine Gentherapie benötigen. CAR-T würde als letzter Anstoß eingesetzt werdenum Patienten mit diffusen großzelligen B-Zell-Lymphomen DLBCL zu helfen, einer unglaublich aggressiven Art von Non-Hodgkin-Lymphom.
Die Behandlung wird nur für Erwachsene zugelassen, bei denen zwei oder mehr fehlgeschlagene Chemotherapie-Behandlungen für diesen Blutkrebs aufgetreten sind. CAR-T, besser bekannt als Yescarta, kann schwere Nebenwirkungen wie neurologische Probleme, Infektionen und sogar den Tod haben, laut FDA.
"Yescarta, eine T-Zelltherapie mit chimärem Antigenrezeptor CAR ist die zweite von der FDA zugelassene Gentherapie und die erste für bestimmte Arten von Non-Hodgkin-Lymphom", sagte die FDA in aAussage.
Derzeit sind drei von fünf Non-Hodgkin-Lymphom-Fällen DLBCL. Es gibt über 7000 Patienten mit DLBCL in den USA, die für die CAR-T-Therapie geeignet sind. Derzeit nursieben Prozent der Patienten mit großzelligem B-Zell-Lymphom sprechen auf eine herkömmliche Standardbehandlung an. Die mediane Überlebensrate beträgt sechs Monate.
Gentherapie ist ein heiß umkämpftes Thema unter Krebsforschern und Regierungsbeamten. Die letzten Jahre haben sich jedoch als eine der erfolgreichsten Behandlungen für aggressive Krebsarten erwiesen. Mit Yescarta werden die eigenen Immunzellen des Patienten entnommen und neu konfiguriertum Krebszellen zu bekämpfen. Diese Immuntherapie und ähnliche Arten haben Patienten in Remissionen geführt und sogar geheilt.
Tina Bureau ist eine Lymphompatientin, die den Erfolg von Yescarta in ihrem eigenen Leben gesehen hat. Sie befindet sich jetzt in Remission, da sie an der Medikamentenstudie teilnimmt. Sie sagte der New York Timesdass bis Yescarta keine andere Behandlung funktionierte.
"Ja, es kann lebensbedrohliche Probleme mit sich bringen", Bureau sagte. "Aber wenn du sowieso in einer Situation bist, in der dein Leben bedroht ist, habe ich nicht das Gefühl, dass du etwas zu verlieren hast."
Yescarta ist eine einmalige intravenöse Infusion für jeden Patienten. Sie rationalisiert traditionelle Behandlungen in eine umfassende Behandlung.
"In nur wenigen Jahrzehnten hat sich die Gentherapie von einem vielversprechenden Konzept zu einer praktischen Lösung für tödliche und weitgehend unbehandelbare Krebsarten entwickelt", FDA-Kommissar Dr. Scott Gottlieb sagte.
"Diese Zulassung zeigt die anhaltende Dynamik dieses vielversprechenden neuen Medizinbereichs und wir sind bestrebt, die Entwicklung dieser Produkte zu unterstützen und zu beschleunigen."
John Milligan ist CEO von Gilead Sciences. Gilead besitzt Kite, das Unternehmen, das Yescarta herstellt und kreiert.
"Heute ist ein wichtiger Tag für Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem großzelligen B-Zell-Lymphom, die keine Optionen mehr haben und auf neue Behandlungen warten, die ihnen im Kampf gegen Krebs helfen können." sagte Milligan in einer Pressemitteilung.
Derzeit könnten 3.500 Amerikaner jedes Jahr Anspruch auf Yescarta haben. Pro Patient kostet die einmalige Behandlung 373.000 US-Dollar.
Frederick Locke arbeitet am Moffitt Cancer Center in Tampa. Er leitete auch die Studie der neuen Behandlung. Er nannte die Ergebnisse „bemerkenswert“.
"Wir sind aufgeregt", er sagte. "Wir denken, dass es viele Patienten gibt, die diese Therapie benötigen könnten... Diese Patienten haben keine anderen Optionen."
Über: Futurismus, NBC, FDA