Ein Mann und eine Frau von Angesicht zu Angesicht zu uns. Andriyko Podilnyk / Unsplash
Laut einer kürzlich durchgeführten Studie hat ein Forscherteam einem Blinden mithilfe einer neuen Art der Gentherapie erfolgreich das teilweise Sehen wiederhergestellt. in der Zeitschrift veröffentlicht Naturmedizin .
Dies ist ein wichtiger Meilenstein für eine gentherapeutische Therapie, die einen Zustand nahezu völliger Blindheit wirksam umkehren kann. Dabei werden Patienten in das Auge injiziert und anschließend Gene mit einer lichterzeugenden Schutzbrille aktiviert. "[D] Die Ergebnisse liefernProof-of-Concept, dass eine optogenetische Therapie zur teilweisen Wiederherstellung des Sehvermögens möglich ist ", sagte Botond Roska, Gründungsdirektor am Institut für Molekulare und Klinische Augenheilkunde in Basel. a Technologie-Netzwerke Bericht .
Eine neue genetische Methode hilft, beschädigte oder verlorene Netzhautzellen bei Blinden zu ersetzen.
"Es ist aufregend zu sehen, dass es zum ersten Mal funktioniert hat - auch wenn es nur bei einem Patienten und auf einem Auge funktioniert", sagte ein Neurowissenschaftler namens Ehud Isacoff von der University of California in Berkeley, der nicht an der Studie beteiligt war, im a New York Times Bericht . Dies ist zwar ein überzeugender Fund, aber noch lange nicht die vollständige Wiederherstellung des Sehvermögens.
Dies waren die Ergebnisse einer klinischen Studie, die sich auf die Behandlung eines Patienten mit Retinitis pigmentosae konzentrierte - eine Sammlung seltener, vererbter Sehstörungen, die zum Abbau und zum Tod von Zellen in der Netzhaut führen können. das National Eye Institute . Nach der Verabreichung der neuen Gentherapie erlebten die Teilnehmer der klinischen Studie eine wesentliche Wiederherstellung des Sehvermögens. "Es ist offensichtlich nicht das Ende des Weges, aber es ist ein wichtiger Meilenstein", sagte ein Augenarzt namens José-Alain Sahel von der Pariser Sorbonneund der University of Pittsburgh, in der NYTimes Bericht. Sahel und andere Wissenschaftler haben jahrzehntelang nach einem Heilmittel für ererbte Arten von Blindheit gesucht . Solche Störungen entfernen wichtige Proteine, die wir für das grundlegende Sehen benötigen.
Wenn Licht in ein menschliches Auge eintritt, wird es normalerweise über die Fotorezeptorzellen erfasst, die dann ein elektrisches Signal an ihre Nachbarn sogenannte Ganglienzellen senden, um dem Gehirn über den Sehnerv wichtige Merkmale wie Bewegung zu meldenStudien haben auch gezeigt, dass es gelingt, das Sehvermögen mithilfe einer experimentellen Gentherapie wiederherzustellen, dies war jedoch typischerweise bei anderen Erkrankungen der Fall.
Genmodifizierte Methoden weisen auf wirksame Lösungen für verschiedene Arten von Blindheit hin
Anfang April ein Patient mit einer genetischen Form der Kinderblindheit namens Leber Congenital Amaurosis LCA, die auch die Netzhaut betrifft. Wiedererlangung und Beibehaltung der Teilsicht nach nur einem direkten Schuss einer experimentellen RNA-Therapie in das Auge eines Patienten. " Unsere Ergebnisse setzen einen neuen Standard dafür, welche biologischen Verbesserungen mit einer durch CEP290-Mutationen verursachten Antisense-Oligonukleotid-Therapie in der Ökobilanz möglich sind. Wichtig ist, dass wir einen Vergleich für derzeit laufende Gen-Editing-Therapien für dieselbe Krankheit erstellen, die einen Vergleich derrelative Vorzüge von zwei verschiedenen Interventionen ", sagte Co-Hauptautor und Forschungsprofessor für Augenheilkunde Artur V. Cideciyan, in a MedicalXpress Bericht .
Die neuen Ergebnisse geben jedoch Wissenschaftlern Vertrauen, die versuchen, das Sehvermögen von Menschen wiederherzustellen, die an anderen Sehstörungen leiden, nicht nur an Leber, die leichter zu behandeln ist. Im Gegensatz zur angeborenen Leberamaurose führen andere Formen der Blindheit dazu, dass Opfer avollständiger Verlust ihrer Photorezeptoren. "Sobald die Zellen tot sind, können Sie den Gendefekt nicht reparieren", sagte Sahel. Auf einer tieferen Ebene wandelt die neue Therapie Ganglienzellen in neue Photorezeptorzellen um, obwohl sie kein Licht in ihren Zellen einfangen könnenAusgangsform. Insbesondere verwendeten die Forscher Proteine, die aus Algen und Mikroben entwickelt wurden, um jede Nervenzelle in ein lichtempfindliches Biologikum umzuwandeln.
Dies ist ein sehr großer Schritt zur Behandlung von Erkrankungen, die im Großen und Ganzen Blindheit verursachen, und erweitert die medizinische Kapazität von Wissenschaftlern, um Opfern genetisch vererbter Fälle von schwerer Blindheit reale Lösungen anzubieten. Die neue klinische Studie ist jedoch ein wichtiger Meilenstein seit den 2000er Jahren-era des Testens der Proteinmanipulation in die Gehirnzellen blinder Mäuse Vorsichtiger Optimismus ist äußerst verdient: Dies ist kein Allheilmittel gegen Blindheit, aber die neue gentherapeutische Therapie gibt berechtigten Anlass für eine neue Hoffnung gegen Blindheit.