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Neues lichtempfindliches Protein stellt durch Gentherapie das Sehvermögen von Mäusen wieder her, heißt es in einer Studie

Das Verfahren stellt das Sehvermögen bei blinden Mäusen durch Gentherapie mit einem Schuss und ohne Implantate wieder her.

Ein neues und lichtempfindliches Protein namens MC01-Opsin hilft bei der Wiederherstellung des Sehvermögens bei blinden Mäusen, wenn es über Gentherapie an ihre bipolaren Netzhautzellen gebunden wird, gemäß a aktuelle Studie in der Zeitschrift veröffentlicht Naturgen-Therapie .

VERBINDUNG: BLIND MICE ERHALTEN IHRE VISION NACH DEM DURCHBRUCH DURCH GENENTHERAPIE

Neues lichtempfindliches Protein hilft bei Mäusen, das Sehvermögen wiederherzustellen

Nanoscope, LLC hat MC01 mit Hilfe eines Forschungsstipendiums für kleine Unternehmen des National Eye Institute - Teil der National Institutes of Health - entwickelt. Nanoscope treibt klinische Studien in den USA im Laufe dieses Jahres voran. Berichte MedicalXpress.

Die Ergebnisse des Unternehmens zeigen, wie Mäuse, die an völliger Blindheit leiden - ohne Wahrnehmung von Licht - nach der Behandlung eine wesentliche Netzhautfunktion und Sehkraft wiedererlangen. Der Bericht zeigt auch, wie mit MC01 behandelte Mäuse visuelle Tests mit höherer Geschwindigkeit absolvierten - einschließlich der Erfassung von Bewegungsänderungenund durch Labyrinthe navigieren.

Neue gentherapeutische Behandlung bewirkt, dass Netzhautneuronen das Sehen unterstützen

Opsins sind Proteine, die in der Lage sind, andere Zellen während einer Kaskade von Signalen zu signalisieren, die für die Sehschärfe und Wahrnehmung von entscheidender Bedeutung sind. In gewöhnlichen Augen haben Opsine die Form von Stab- und Zapfenphotorezeptoren in der Netzhaut - und wenn sie über Licht aktiviert werden, pulsieren sie, um Signale durchzulassenandere Netzhautneuronen, der Sehnerv und schließlich das Erreichen von Gehirnneuronen.

Mehrere häufige Augenkrankheiten - einschließlich altersbedingter Makuladegeneration zusätzlich zu Retinitis pigmentosa - können Photorezeptoren erheblich schädigen und die Sehschärfe verringern. Aber selbst wenn Photorezeptoren nicht mehr funktionieren, werden andere Netzhautneuronen - einschließlich einer interessanten Klasse von Zellen - genanntbipolare Zellen - bleiben funktionsfähig.

Gentherapie sieht weit verbreiteten Erfolg bei der Netzhautregeneration

Die untersuchten Forscher haben einen neuen Weg gefunden, um bipolare Zellen dazu zu bringen, einen Teil der Arbeit beschädigter Photorezeptoren zu übernehmen.

"Das Schöne an unserer Strategie ist ihre Einfachheit", sagte Samarendra Mohanty, korrespondierender Autor des Mausstudienberichts und Gründer von Nanoscope. "Bipolare Zellen sind den Photorezeptoren nachgeschaltet, wenn also das MC01-Opsin-Gen zu bipolaren Zellen hinzugefügt wirdBei einer Netzhaut mit nicht funktionierenden Fotorezeptoren wird die Lichtempfindlichkeit wiederhergestellt. "

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Diese Strategie könnte dazu beitragen, ernsthafte Herausforderungen zu bewältigen, denen andere Ansätze zur Netzhautregeneration gegenüberstehen, sagen die Wissenschaftler. Die Genersatztherapie hat bei seltenen Krankheiten, von denen bekannt ist, dass sie Photorezeptoren intakt lassen, wie Luxturna, beispielsweise bei der angeborenen Leberamaurose, Erfolge erzielt.

Sehvermögen von Mäusen ohne Implantate, ohne Nebenwirkungen, mit einer Injektion wiederhergestellt

Bionische Augen wie die Argus II-Netzhautprothese sind implantiert über invasive Chirurgie und tragbare Hardware. Zusätzliche Opsinersatztherapien funktionieren nicht ohne die Intensivierung von echtem Licht, um die erforderliche Schwelle für die Signalübertragung zu erreichen.

Wenn das Licht jedoch zu intensiv ist, kann dies zu einer weiteren Schädigung der Netzhaut führen. Die Therapie des Nanoskops erfordert nur eine Injektion in das Auge - ohne Hardware. Außerdem reagiert MC01 auf Umgebungslicht, sodass niemand ein helles Licht scheinen mussDie MC01-Therapie könnte auch ein breiteres Spektrum schwerwiegender degenerativer Netzhauterkrankungen behandeln - da ein Überleben der Photorezeptoren nicht erforderlich ist.

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Forscher, die für die Studie verantwortlich waren, fanden bei Mäusen, die mit MC01 behandelt wurden, keine kritischen Sicherheitsprobleme und es wurden keine Anzeichen einer Entzündung festgestellt. Insbesondere scheint es keine Nebenwirkungen des One-Shot-Verfahrens zu geben.

Neue Sehbehandlung könnte als wertvolle Alternative dienen

In den besten Szenarien kann die Therapie blinden Patienten helfen, ein Sehvermögen von 20/60 zu erreichen - aber niemand ist sich sicher, wie gut das wiederhergestellte Sehvermögen im Vergleich zum normalen, voll funktionsfähigen Sehvermögen ist.

"Eine klinische Studie an Menschen wird uns helfen zu verstehen, wie die Signalübertragung durch bipolare Zellen die Sehqualität beeinflusst; zum Beispiel, wie gut behandelte Augen sich schnell bewegende Objekte erkennen können", sagte der Hauptautor der Studie Subrata Batabyal. Die Therapie wird wahrscheinlichnur begrenzte Anwendung bei Patienten mit schwerer Netzhauterkrankung.

"Wenn sich dieser optogenetische Ansatz unter Verwendung von Zellen, die in der degenerierten Netzhaut verschont bleiben, bei der Wiederherstellung des Sehvermögens beim Menschen über die Lichtwahrnehmung hinaus als wirksam erweisen kann, könnte er eine wertvolle Alternative zum Ansatz der Netzhautprothese für Menschen mit Retinitis pigmentosa im Spätstadium darstellen", sagte erder Programmmanager des NEI für das Small Business Innovation Research-Programm PaekGuu Lee.

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Mit so viel Hype um bionische Implantate und futuristische Vorstellungen des Körpers als potenzielle Cyberlandschaft wie die von Elon Musk Neuralink Es ist erfrischend, von einer einmaligen Richtlinie zu hören, mit der das Sehvermögen ohne mechanische Teile wiederhergestellt werden kann.

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