Eine wegweisende Studie hat herausgefunden, dass eine experimentelle Gentherapie möglicherweise zur Behandlung einer schwächenden genetischen Krankheit namens SCID Severe Combined Immunodeficiency Syndrome, umgangssprachlich als „Bubble Baby Disease“ bezeichnet, eingesetzt werden kann, indem Hilfe von einem unerwarteten Verbündeten - HIV Human Immunodeficiency Virus, das AIDS verursachende Virus.
Die Wissenschaftler konnten 48 Kindern, die ohne Immunsystem geboren wurden, ein funktionierendes und damit ein normales Leben ohne die ständige Angst vor Infektionen und Krankheiten ermöglichen. die Associated Press Berichte .
Die Kinder hatten SCID, das durch eine erbliche genetische Mutation verursacht wird, die verhindert, dass das Knochenmark gesunde Kopien der Blutzellen des Immunsystems produziert. Wenn es nicht behandelt wird, tötet es häufig in den ersten ein oder zwei Lebensjahren.
Was ist SCID?
Nach einem Fall in den 1970er Jahren, in dem ein Kind aus Texas 12 Jahre lang in einer schützenden Plastikblase leben musste, um sich vor Keimen zu schützen, wurde der Zustand, der alltägliche Krankheitserreger tödlich macht, als "Bubble Boy-Krankheit" bekannt, wirkt sich jedoch ausMädchen auch.
Die Krankheit kann mit einer Knochenmarktransplantation eines kompatiblen Geschwisters rückgängig gemacht werden, aber es ist schwierig, einen geeigneten Spender zu finden, und die Operation kann sehr gefährlich sein. Der Junge aus Texas starb nach einer.
Verwendung von HIV als Abgabesystem
Eine neue Studie, veröffentlicht in der New England Journal of Medicine am Dienstag berichtet, dass Forscher der University of California in Los Angeles stattdessen versuchten, das Immunsystem zu reaktivieren. Was sie gefunden haben, war geradezu brillant: Sie verwendeten HIV als Verteilungssystem, um eine gesunde Version der verwandten Gene zu transportierendie mutierten zu ersetzen.
Die Studie hatte 50 Patienten, 30 aus den USA und 20 aus Großbritannien. Die Wissenschaftler nahmen den Patienten Blutzellen ab und verwendeten sie dann inaktiv. HIV als Transportmittel zur Implantation einer gesunden Version des Gens.
Die Kinder wurden zwei und drei Jahre nach den Behandlungen nachuntersucht und es geht ihnen ziemlich gut. Den 50 Kindern, mit Ausnahme von zwei, die nicht durch die Gentherapie unterstützt wurden, aber später aktive Knochenmarktransplantationen erhieltenhaben gute Fähigkeiten zur Keimbekämpfung. Während Ärzte sagen, dass mehr Zeit erforderlich ist, um festzustellen, ob einer von ihnen geheilt ist, scheinen es den Kindern bisher gut zu gehen.
Dr. Stephen Gottschalk vom St. Jude Children's Research Hospital in Memphis, der nicht Teil der Studie war, aber in der Vergangenheit eine ähnliche Gentherapie bei 17 anderen Kindern mit SCID durchgeführt hat, sagte AP , "Die Leute fragen uns, ist es ein Heilmittel? Wer weiß langfristig, aber mindestens bis zu drei Jahren geht es diesen Kindern gut. Die Immunfunktion scheint im Laufe der Zeit stabil zu sein, daher denke ich, dass sie sehr, sehr ermutigend aussieht."