Nach dem CDC Herzkrankheiten sind die häufigste Todesursache bei Männern, Frauen und Menschen der meisten Rassen und ethnischen Gruppen in den USA. Schätzungen zufolge stirbt alle 36 Sekunden eine Person. in den USA aufgrund von Herz-Kreislauf-Erkrankungen.
Jetzt haben Wissenschaftler CRISPR-Basis-Editoren erfolgreich eingesetzt, um das Gen auszuschalten, das LDL-Cholesterin Low Density Lipoprotein in produziert. Affen . Die Forschung könnte, wenn sie auf Menschen reproduzierbar ist, dazu beitragen, eine Hauptursache für Herzkrankheiten auszurotten.
Die Arbeit war eine Zusammenarbeit zwischen Forschern der University of Pennsylvania und der privaten Firma Verve Therapeutics. Gemeinsam entwickelten die Forscher eine einmalige Gentherapie, die reduzierte Affen LDL-Cholesterinspiegel in nur einer Woche um 60 Prozent.
"Hier zeigen wir, dass CRISPR-Basiseditoren, die in vivo unter Verwendung von Lipidnanopartikeln geliefert werden, krankheitsbedingte Gene in lebenden Cynomolgus-Affen effizient und präzise modifizieren können Macaca fascicularis , " schrieben die Forscher in ihrer Studie in der Zeitschrift veröffentlicht Natur .
"Wir haben einen nahezu vollständigen Niederschlag von beobachtet PCSK9 in der Leber nach einmaliger Infusion von Lipidnanopartikeln mit gleichzeitiger Senkung des Blutspiegels von PCSK9 und Lipoproteincholesterin niedriger Dichte um ca. 90% bzw. ca. 60%; alle diese Veränderungen blieben mindestens 8 Monate lang stabileine Einzeldosis-Behandlung. "
Wenn überaktiv, das Gen PCSK9 produziert zu viel eines gleichnamigen Proteins, das die Fähigkeit des Körpers beeinträchtigt, LDL-Cholesterin aus dem Kreislaufsystem zu entfernen. LDL ist die schlechte Art von Cholesterin und führt zu einem höheren Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen.
Obwohl wir noch weit von Versuchen am Menschen entfernt sind, ist die Tatsache, dass diese Ergebnisse bei Affen - die Primaten sind - erzielt wurden, vielversprechend. "Zusätzlich zur Unterstützung eines einmaligen Ansatzes zur Reduzierung des TiefsUnsere Ergebnisse liefern Lipoproteincholesterin mit hoher Dichte und die Behandlung von atherosklerotischen Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Sie liefern einen Proof-of-Concept dafür, wie CRISPR-Basis-Editoren produktiv eingesetzt werden können, um präzise Einzelnukleotidänderungen in therapeutischen Zielgenen in der Leber und möglicherweise in anderen Organen vorzunehmen, "schließen die Forscher.
Könnte eine Heilung für Cholesterin in Sicht sein?