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Neue Genbehandlung hilft Ratten, nach einer Wirbelsäulenverletzung wieder Pfoten zu benutzen

Nach dem Erfolg bei Ratten könnte eine neue Gentherapie der Wiederherstellung der Mobilität bei Menschen mit schweren Wirbelsäulenverletzungen einen Schritt näher kommen.

Ratten geben Patienten mit Rückenmarksverletzungen neue Hoffnung. Forschern des King's College London gelang es dank einer gentherapeutischen Behandlung, die Pfotenverwendung von Ratten erfolgreich wiederherzustellen.

Die neue Behandlung reparierte die beschädigten Spin-Nerven der Ratten, indem zuerst das Narbengewebe aufgelöst wurde. Dadurch wurde die Barriere zwischen den Nerven, die sich häufig nach einer Wirbelsäulenverletzung bilden, aufgehoben, wodurch die Nerven eine bessere Heilungschance hatten.

Diese Nervenverbindungen wurden durch die Behandlung verbessert, wobei auch ein wichtiges Enzym namens Chondroitinase produziert wurde. Dieses Enzym zersetzt nicht nur das Gewebe, sondern ermöglicht es den Nerven auch, sich leicht wieder miteinander zu verbinden.

Die Ratten zeigten in nur zwei Monaten der Behandlung Anzeichen von Fortschritt. Die Ratten-Probanden erlangten genug von ihren Pfotenfähigkeiten zurück, um Zucker von einer Plattform holen zu können.

Emily Burnside vom Institut für Psychiatrie, Psychologie und Neurowissenschaften IoPPN erklärte weiter, was das Team während der Studien bemerkte.

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"Ratten und Menschen verwenden eine ähnliche Abfolge koordinierter Bewegungen, wenn sie nach Objekten greifen und nach ihnen greifen", sagte Burnside. "Wir fanden heraus, dass die Ratten nach zwei Monaten eingeschalteter Gentherapie Zuckerpellets genau erreichen und erfassen konnten.Wir fanden auch einen dramatischen Anstieg der Aktivität im Rückenmark der Ratten, was darauf hindeutet, dass neue Verbindungen in den Netzwerken der Nervenzellen hergestellt wurden. "

Ja, Burnside verwendete das Wort "Schalter"; die Forscher entwickelten eine Methode, um die Gentherapie zu manipulieren und sie mit einem üblichen Antibiotikum "ein- und auszuschalten".

Elizabeth Bradbury war Mitglied des Teams des Instituts für Psychiatrie, Psychologie und Neurowissenschaften IoPPN. In einer Erklärung bemerkte sie: "Das Spannende an unserem Ansatz ist, dass wir mithilfe von a genau steuern können, wie lange die Therapie durchgeführt wirdGen-Schalter. Dies bedeutet, dass wir die optimale Zeit für die Genesung optimieren können. Die Gentherapie bietet eine Möglichkeit, große Bereiche des Rückenmarks mit nur einer Injektion zu behandeln, und mit dem Schalter können wir jetzt das Gen ausschaltenwenn es nicht mehr benötigt wird. "

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Das Team musste ein großes Problem lösen. Das Immunsystem der Ratten arbeitete hart daran, den Mechanismus des Fremdgenwechsels zu identifizieren und als Fremdkörper zu entfernen. Das in London ansässige Team wandte sich an Forscher in den Niederlanden, um einen hinzuzufügenStealth-Gen, das die Behandlung für den Körper praktisch nicht nachweisbar machen würde.

"Die Verwendung eines Stealth-Genschalters bietet einen wichtigen Schutz und ist ein ermutigender Schritt in Richtung einer wirksamen Gentherapie bei Rückenmarksverletzungen", sagte Joost Verhaagen vom niederländischen Institut für Neurowissenschaften. "Dies ist das erste Mal, dass eine Gentherapie mit durchgeführt wird."Es wurde gezeigt, dass ein Stealth-Ein / Aus-Schalter bei Tieren funktioniert. "

Die Forscher geben zu, dass weitere Tests durchgeführt werden müssen, bevor die Gentherapie für Versuche am Menschen bereit ist. Das größte Ziel des Teams wäre jedoch, die Behandlung auf Menschen anzuwenden, die schwere Wirbelsäulenverletzungen erlitten haben und keine Grundversorgung mehr durchführen könnenAufgaben aufgrund ihrer Verletzungen.

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Vor den Tests am Menschen versuchen die Forscher herauszufinden, wie das Gen vollständig ausgeschaltet werden kann, da sie festgestellt haben, dass Spurenmengen der Therapie auch nach dem Ausschalten des Schalters noch aktiv sind. Sobald sie dies herausgefunden haben, plant das Teambei der Verlagerung der Behandlung auf größere Säugetiere.

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