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Eine neue Entwicklung in der Gen-Bearbeitung hat ein großes Potenzial für die Behandlung genetisch bedingter Krankheiten gezeigt, die sogar CRISPR kann nicht heilen.
Ein Team von Wissenschaftlern hat das erste präzise CRISPR-freie Gen-Editing-Tool entwickelt. für mitochondriale DNA mtDNA.
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Ein Forschungsteam unter der Leitung von Joseph Mougous von der University of Washington entdeckte 2018 ein Enzym namens DddA. Das vom Bakterium Burkholderia cenocepacia produzierte Enzym wandelt sich eindrucksvoll in Pyrimidin-Uracil U um, wenn es auf das Pyrimidin-Cytosin C trifft.
Da U nicht häufig in zu finden ist DNA und verhält sich wie das Pyrimidinthymin T, bei der DNA-Replikation wird es als T kopiert. Dies bedeutet, dass das ursprüngliche C in ein T umgewandelt wird. Financial Express erklärt.
Darüber hinaus stellten Mougous und sein Team fest, dass DddA auf doppelsträngige DNA einwirkt, ohne dass Cas9 die DNA brechen muss.
All dies bedeutet, dass ein Gen-Editing-Tool, das die von Mougous 'Team beschriebene Technik verwendet, ein immenses Potenzial für die Forschung sowie die Behandlung von Mitochondrien-DNA-Mutationen birgt. Mutationen im Mitochondrien-Genom, das viel kleiner als das Kerngenom istkann schwerwiegende pathologische Probleme im Nervensystem und in den Muskeln einer Person verursachen und auch zu Herzerkrankungen und anderen Komplikationen führen.
Letztendlich die Das Gen-Editing-Tool verwendet interbakterielle Toxine, die von Bakterien produziert werden, um sich gegenseitig zu bekämpfen, um die grundlegende mitochondriale Biologie zu analysieren.
„Dies ist eine transformative Technologie für mein Fachgebiet“, kommentierte er. „Es wird jetzt möglich sein, Mausmodelle für mitochondriale DNA-Erkrankungen zu erstellen - dies war bisher sehr schwierig“, so Vamsi Mootha, Ph.D., ein HHMIErmittler am Massachusetts General Hospital und am Broad Institute sagten Geneng News .
Die Ergebnisse des Teams sind veröffentlicht in der Natur unter dem Titel ' Ein bakterielles Cytidin-Desaminase-Toxin ermöglicht die CRISPR-freie Bearbeitung der mitochondrialen Base. '
Obwohl die Technik weit vom klinischen Einsatz entfernt ist, hat sie ein großes Potenzial, den Betroffenen zu helfen. genetische Krankheiten einschließlich Kardiomyopathien und Enzephalopathien.