CRISPR gehört zu den vielversprechendsten und aufregendsten Behandlungsmöglichkeiten, die Wissenschaftler in den letzten Jahren untersucht haben. Die Theorie für CRISPR wurde von Francisco Mojica 1993 .
Daten aus einer experimentellen Studie, die auf dem Kongress der European Hematology Association veröffentlicht wurde der virtuell abgehalten wurde, beschreibt die Behandlung von zwei bluttransfusionsabhängigen Beta-Thalassämie-Patienten und einem Patienten mit schwerer Sichelzellenkrankheit SCC, bei denen vaso-okklusive Krisen auftreten.
Der Mechanismus der Krankheit
Weltweit gibt es Millionen von Beta-Thalassämie und SCC-Patienten. Diese Krankheiten werden vererbt, so dass es bisher keine lang anhaltenden Behandlungsoptionen gab, sondern nur Managementtherapien. Sie wirken sich auf Hämoglobin aus, ein Protein, das in den roten Blutkörperchen der Sauerstoffgefäße unseres Körpers vorkommt.Transfusionen, die bis zu vier Stunden pro Sitzung dauern.
In dieser laufenden Studie haben die Forscher die Gene der Knochenmarkstammzellen von Patienten mit CRISPR bearbeitet. Dr. Haydar Frangoul sagte auf dem Kongress: „... Die vorläufigen Ergebnisse ... zeigen eine funktionelle Heilung für Patienten mit Beta-thalassämie und Sichelzellenkrankheit. ”
Der Mechanismus der Behandlung
Zahlreiche Menschen mit dieser Krankheit leben ihr Leben ohne es zu wissen. Der Grund dafür ist, dass sie im Erwachsenenalter weiterhin fötales Hämoglobin produzieren. Normalerweise wird die Produktion von fötalem Hämoglobin kurz nach der Geburt gestoppt.
Diese Eigenschaft, die bei einigen Menschen festgestellt wurde, war die Inspirationsquelle für diese Behandlung. Mithilfe von CRISPR wollten Wissenschaftler die Produktion von fötalem Hämoglobin bei Patienten steigern, um die Notwendigkeit einer kontinuierlichen Behandlung zu beseitigen.
Die Behandlungsmethode
Knochenmarkstammzellen wurden aus den Patienten extrahiert, dann die genetische Sequenz, die für das Stoppen verantwortlich ist fetale Hämoglobinproduktion ist mit CRISPR deaktiviert.
Dann, wie für den vielleicht drastischsten Teil der Behandlung, werden Patienten eingesetzt Chemotherapie Behandlung. Patienten eigene Knochenmarkstammzellen müssen sein getötet im Voraus, um sicherzustellen, dass die neuen modifizierten Zellen die Produktion neuer Blutzellen bewältigen.
Obwohl der CRISPR selbst nach unseren Daten nicht viele Risiken in Bezug auf Nebenwirkungen birgt, können wir nicht dasselbe sagen. Chemotherapie . Um nur einige zu nennen: Zu den Risiken zählen Appetitlosigkeit, Unfruchtbarkeit, Erbrechen, Haarausfall und Infektionen.
Obwohl CRISPR sicher erscheint, haben die Patienten bis zu einem gewissen Grad Nebenwirkungen der Chemotherapie erfahren. Aufgrund des experimentellen Status von CRISPR müssen die Probanden lebenslang überwacht werden, um ihre Sicherheit zu gewährleisten.
Das Ergebnis der Behandlung
Beta-Thalassämie-Patienten wurden 5 und 15 Monate nach der Behandlung transfusionsunabhängig. Der SCC-Patient war nach 9 Monaten frei von vaso-okklusiven Krisen. Die Studie wurde in den letzten Monaten aufgrund des COVID-19-Ausbruchs ausgesetzthat aber seitdem wieder aufgenommen.