Zum ersten Mal im Westen wurde CRISPR zur Behandlung menschlicher Patienten mit einer Gen-Editing-Therapie eingesetzt.
Erste westliche Behandlung mit CRISPR
mit Sitz in der Schweiz CRISPR Therapeutics und Vertex aus Massachusetts haben Fortschritte bei der Verwendung der revolutionären Gen-Editing-Technologie zur Behandlung von a angekündigt. Bluterkrankung das erste Mal, dass eine solche Behandlung von einer westlichen medizinischen Klinik angewendet wurde.
Die zum ersten Mal Die Verwendung einer CRISPR-Gen-Editing-Therapie findet in China statt, wo derzeit eine Krebsstudie mit der Gen-Editing-Technik für eine Krebstherapie durchgeführt wird.
Der erste mit CTX001 behandelte Patient, den das Unternehmen als „autologe CRISPR / Cas9-Gen-editierte hämatopoetische Stammzelltherapie“ bezeichnet, leidet an einer transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie und hat die Therapie im Rahmen einer Prüfstudie erhaltenGen-Editing-Therapien beim Menschen.
„Wir haben mit CTX001 enorme Fortschritte erzielt und freuen uns, Ihnen mitteilen zu können, dass wir in dieser klinischen Studie den ersten Patienten mit Beta-Thalassämie behandelt haben“, sagte der Chief Executive Officer von CRISPR Therapeutics. Samarth Kulkarni .
„Die Behandlung des ersten Patienten in dieser Studie ist ein wichtiger wissenschaftlicher und medizinischer Meilenstein und der Beginn unserer Bemühungen, das Versprechen von CRISPR / Cas9-Therapien als neue Klasse potenziell transformativer Arzneimittel zur Behandlung schwerer Krankheiten vollständig zu verwirklichen.“
Das Unternehmen gibt außerdem an, dass es den ersten Patienten aufgenommen hat, der mit der Untersuchung von CTX001 gegen schwere Sichelzellenerkrankungen begonnen hat, und dass die Behandlung voraussichtlich Mitte 2019 beginnen wird.
„Beta-Thalassämie und Sichelzellenerkrankungen sind schwerwiegende, lebensbedrohliche Krankheiten, und wir evaluieren die Ex-vivo-Behandlung mit CTX001 mit dem Ziel, eine einmalige potenzielle kurative Therapie zu schaffen“, sagte der Executive Vice President und Chief Scientific Officer von Vertex. David Altshuler .
„Unsere Zusammenarbeit mit CRISPR Therapeutics bietet einen aufregenden neuen potenziellen therapeutischen Ansatz, der unsere Strategie ergänzt, wissenschaftliche Innovationen zu nutzen, um transformative Medikamente für schwere Krankheiten zu entwickeln.“
Beta-Thalassämie und Sichelzellenkrankheit
Beta-Thalassämie ist eine genetische Bluterkrankung, die durch Mutationen im Beta-Globin-Gen verursacht wird und zu geringen bis keinen Beta-Globin-Produktionen führt. Beta-Globin ist ein wichtiger Bestandteil des Hämoglobins, das für den Sauerstofftransport durch das Blut verantwortlich ist.
Sichelzellenkrankheit SCD ist auch eine genetische Bluterkrankung, die durch Mutationen im Beta-Globin-Gen verursacht wird und abnormales, sichelförmiges Hämoglobin produziert. Dies kann dazu führen, dass die Blutzellen starr werden und kleinere Blutgefäße blockieren. Schwere SCDkann zu akuten Schmerzen, Organschäden und einer verkürzten Lebensdauer führen.