Ein Schritt in Richtung einer besseren Möglichkeit, Gentherapien zur Bekämpfung von Krebs und genetischen Störungen einzusetzen, wurde gerade von a UCLA-geführtes Forscherteam .
Das Team hat sich auf die Entwicklung einer neuen Methode zum Bringen konzentriert. DNA in Stammzellen und Immunzellen auf sichere, wirtschaftliche und schnelle Weise. Die Forschung könnte Wissenschaftlern helfen, indem sie ihnen ein neues Werkzeug zur Herstellung geben Gentherapien für Menschen mit Krebs, genetischen Störungen und Blutkrankheiten.
Ihre Ergebnisse wurden in der Zeitschrift veröffentlicht Verfahren der Nationalen Akademie der Wissenschaften .
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Genetische Bearbeitungswerkzeuge
" Wir finden heraus, wie man Gen-Editing-Tools einsetzt Zellen effizient, sicher und wirtschaftlich, " Paul Weiss , Co-Autor der Studie und UCLA-Professor für Chemie und Biochemie, sagte: "Wir wollen sie in eine enorme Anzahl von Zellen bringen, ohne Viren, Elektroschockbehandlungen oder Chemikalien zu verwenden, die die Membran aufreißen und viele der Zellen abtöten, und unsereDie bisherigen Ergebnisse sind vielversprechend. "
Derzeit verbringen Zellen, die für Gentherapien verwendet werden, Monate in spezialisierten Labors und zu hohen Kosten: Eine individualisierte Behandlung aus den Zellen kann für nur einen Patienten bis zu Hunderttausende von Dollar kosten.
Das UCLA-Team hofft, dies zu ändern. "Wir hoffen, dass unsere Methode in Zukunft verwendet werden kann, um Behandlungen vorzubereiten, die am Krankenbett des Patienten durchgeführt werden können." Weiss sagte .
Ihre Methode könnte mit CRISPR angewendet werden, wodurch Kosten, Zeit und Sicherheit bei medizinischen Therapien minimiert würden.
Die Technik Das Team hat hochfrequente Schallwellen zusammen mit Millionen von Zellen entwickelt, die in einer Zellkulturflüssigkeit durch ein Gerät fließen. Dieses Verfahren öffnet allein die Poren der Zellmembranen, was wiederum ermöglicht. DNA und andere biologische Ladung, um in diese Zellen einzudringen, ohne die Zellen zu beschädigen, indem Sie sie direkt kontaktieren.
"In Kombination mit neuen Gen-Editing-Ansätzen können wir mit dieser Methode eine DNA-Sequenz korrigieren, die bei einer Krankheit falsch codiert ist." sagte Weiss . "Die Lebensfähigkeit ist im Vergleich zu anderen Techniken sehr hoch, aber wir wollen immer noch höhere Wirkungsgrade und arbeiten darauf hin."
Dr. Steven Jonas Der Co-Senior-Autor der Studie und klinische Ausbilder der UCLA für Pädiatrie erklärte: "Wenn die Entbindung funktioniert und es scheint, ist diese Forschung ein wichtiger Schritt, um den Patienten, die sie benötigen, neue Therapien näher zu bringen."
"Traditionell haben wir Krebserkrankungen mit Chemotherapie, Operation, Bestrahlung und Knochenmarktransplantationen behandelt. Jetzt befinden wir uns in einer erstaunlichen Ära der Medizin, in der wir verschiedene Arten von Gentherapien anwenden können, mit denen das Immunsystem im Kampf trainiert werden kannKrebs."
Die neuer Ansatz befindet sich noch in der Forschung und ist noch nicht zur Behandlung von Menschen verfügbar.