Forscher an der Dana-Farber / Boston Zentrum für Kinderkrebs und Blutkrankheiten entwickelt haben eine mögliche Durchbruchbehandlung für Dyskeratosis congenita und andere telomerbedingte Erkrankungen, Zustände, bei denen Zellen vorzeitig altern, berichteten die Harvard Gazette . Bei Erfolg könnte die neue Behandlung die erste sein, die alle verheerenden Auswirkungen der Krankheit auf den Körper umkehrt.
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Aktuelle Behandlung
Die derzeitige Behandlungsoption für Dyskeratosis congenita besteht aus einer Knochenmarktransplantation. Dieses Verfahren ist nicht nur mit einem hohen Risiko verbunden, sondern hilft auch nur bei der Wiederherstellung des Blutsystems, wobei alle anderen von der Krankheit betroffenen Körperorgane ignoriert werden.
Die Forscher identifizierten mehrere kleine Verbindungen die den durch Dyskeratosis congenita verursachten Alterungsprozess der Zellen durch Wiederherstellung umzukehren scheinen Telomere . Telomere sind Schutzkappen an den Spitzen unserer Chromosomen verantwortlich für die Kontrolle, wie unsere Zellen altern und wie sie hergestellt werden ein Enzym namens Telomerase.
Wenn die Telomerase nicht genügend Telomere produziert, beginnt das Körpergewebe vorzeitig zu altern und verursacht alle Arten von telemorebedingten Krankheiten wie Dyskeratosis congenita. Vor diesem Hintergrund haben Forscher lange nach Möglichkeiten gesucht, diese Telemoren sicher zu manipulieren und zu erhalten.
„Nachdem die menschliche Telomerase identifiziert worden war, gab es viele Biotech-Startups, viele Investitionen“ Suneet Agarwal , sagte der leitende Ermittler der Studie Harvard Gazette. "Aber es hat nicht geklappt. Es gibt keine Medikamente auf dem Markt und Unternehmen sind gekommen und gegangen."
Telomerase besteht aus zwei Molekülen namens TERT und TERC, die miteinander verbunden sind. Sowohl TERT als auch TERC sind von einem Gen namens PARN betroffen. Vor diesem Hintergrund konzentrierten sich die Forscher auf einem Enzym, das PARN entgegenwirkt und TERC destabilisiert, genannt PAPD5.
Testen an Mäusen
Dann führten sie Tests an Mäusen durch, bei denen sie mit oralen PAPD5-Inhibitoren behandelt wurden. Sie fanden heraus, dass diese Verbindungen die TERC erhöhten und die Telomerlänge wiederherstellten. Besser noch, es wurden keine nachteiligen Wirkungen bei den Mäusen berichtet.
"Dies gab die Hoffnung, dass dies eine klinische Behandlung werden könnte", sagte der Studienleiter und Postdoktorand der Harvard Medical School, Neha Nagpal.
Die Forscher hoffen nun, dass die PAPD5-Hemmung eine gültige Behandlung für alle telomerbedingten Erkrankungen und möglicherweise sogar für das Altern selbst darstellen könnte. „Wir stellen uns vor, dass dies eine neue Klasse oraler Arzneimittel ist, die auf Stammzellen im gesamten Körper abzielen“, schloss Agarwal.