Eine Spritze, die ein Medikament aus einer Durchstechflasche extrahiert. Sense5 / iStock
Eine neue Methode nähert sich einer kritischen Entwicklungsschwelle.
Der britische NHS hat eine neue cholesterinsenkende Spritze genehmigt, die laut Angaben in den nächsten drei Jahren 300.000 Menschen verabreicht wirdeine Pressemitteilung der britischen Agentur.
Entscheidend ist, dass dies die erste Anwendung eines neuartigen neuen Therapeutikums namens „Gen-Silencing“ zur Behandlung häufiger Krankheiten ist.
Das neue Gen-Silencing-Medikament zielt auf mRNA ab, um den Cholesterinspiegel zu senken
Das neue Medikament namens Inclisiran wird zweimal jährlich injiziert, hauptsächlich für Patienten, die an einer genetischen Erkrankung im Zusammenhang mit hohem Cholesterinspiegel leiden, Menschen, die einen Schlaganfall oder Herzinfarkt hatten, oder solche, die eine negative oder überwältigende Wirkung haben.Reaktionen auf cholesterinsenkende Medikamente, wie Statine. Dieses Medikament ist zum Gegenstand großer Vorfreude geworden, nicht nur, weil es ein großes Potenzial hat, sondern auch, weil es eine neuartige Technik namens „Gen-Slicing“ verwendet. Diese neue therapeutische Technik zielt speziell auf die zugrunde liegenden Ursachen von Krankheiten ab.statt der Symptome, die man beim Wirksamwerden erfährt, indem man ein bestimmtes Gen auswählt und es daran hindert, das für die Krankheit verantwortliche Protein zu produzieren.
Bis zu diesem neuen Medikament wurde die Gen-Silencing-Technologie in der Regel nur bei seltenen genetischen Krankheiten eingesetzt, was die bevorstehende Cholesterinspritze zur ersten ihrer Art zur Behandlung häufigerer Gesundheitsprobleme macht, und das in einem beispiellosen Ausmaß. Forscher sind beispielsweisederzeit überlegen, wie Gen-Silencing bei der Behandlung von helfen könntemehrere andere Gesundheitszustände, wie Krebs oder Alzheimer-Krankheit. Aber es wird nicht einfach sein. Gen-Silencing-Medikamente zielen auf eine präzise Art von Ribonukleinsäure RNA im menschlichen Körper ab, die als "Messenger"-RNA mRNA bekannt ist. Jede Zelle in IhremKörper hat RNAs, wo sie eine entscheidende Rolle bei der Weitergabe der Erbinformation spielen.Außerdem ist mRNA eine der wichtigsten Arten von RNA im Körper, da sie genetische Anweisungen kopiert und transportiert und Proteine gemäß den Anweisungen produziert.
Nicht-virale Vektoren könnten der Schlüssel zur Wiederholung von Gen-Silencing-Dosen sein
Der neue Cholesterin-Jab setzt Gen-Silencing über ein Protein namens PCSK9 ein, das es abbaut. Dieses spezifische Protein wird verwendet, um Cholesterin im menschlichen Körper zu regulieren, aber es kommt mit übermäßiger Häufigkeit bei Menschen vor, die einen hohen LDL-Cholesterinspiegel habendie schlechte Art. Indem die Produktion dieses Proteins gestoppt wird, sinkt der Cholesterinspiegel auf natürliche Weise. Aber um diese mRNA ins Visier zu nehmen, müssen die Forscher eine synthetische Version einer anderen Art von RNA bauen, die als interferierende RNA siRNA bekannt istRNA, die das präzise Targeting einzelner mRNAs ermöglicht. Und im Fall des neuen Medikaments wurde die siRNA so geschmiedet, dass sie auf die mRNA abzielt, von der bekannt ist, dass sie Anweisungen für das PCSK9-Protein trägt.
Es bindet dann an die Ziel-mRNA und löscht diese Anweisungen aus, wodurch die Menge der produzierten Proteine erheblich reduziert wird. Herkömmlicherweise werden Gentherapien über spezifische virale Vektoren angewendet, die virusähnliche Vehikel sind, die Gene wie ein Virus in Zellen transportieren könnenZum Zeitpunkt des Schreibens wurden virale Vektortherapien bei der Behandlung von genetischer Blindheit, genetischen Blutkrankheiten und spinaler Muskelatrophie eingesetzt. Diese sind während der ersten Behandlung hochwirksam, aber es könnte unmöglich sein, eine zweite Dosis mit derselben Methode zu verabreichen.Sollte es zu negativen Immunreaktionen kommen, sind sie auch teuer, weshalb Wissenschaftler auch nicht-virale Vektor-Gentherapien untersuchen, bei denen ein Nanopartikel verwendet wird, das das Medikament vor dem Abbau durch Blut bewahrt und zum Beispiel für das Ziel aufhebtdie Leber. Während sie vorerst vielversprechend sind, sind diese Gen-Silencing-Techniken müssen sich in kommenden Studien als wirksam erweisen, bevor sie in noch größerem Umfang angewendet werden können.