Patienten in den USA sind im Begriff, die ersten zu sein, die an einer Gen-Editing-Technik namens CRISPR teilnehmen, die im Körper angewendet wird, um sie bei der Behandlung einer bestimmten ererbten Form von Blindheit zu unterstützen.
Menschen mit dieser Krankheit haben normale Augen, aber es fehlt ein Gen, mit dem Licht in Signale umgewandelt werden kann, die an das Gehirn gesendet werden, und mit denen sie sehen können.
Diese experimentelle Studie wird beides beinhalten Kinder und Erwachsene in der Behandlung, um das Sehvermögen in ihren Augen wiederherzustellen.
Gen an einer bestimmten Stelle
CRISPR wird das Gen bearbeiten Diesen Patienten fehlt es, um zu sehen, indem sie DNA an einem bestimmten Ort schneiden und bearbeiten. Es handelt sich um eine einmalige Operation, die die DNA der Person für immer verändert.
Editas Medicine hat es geschafft. Das Gen-Editing-Biotech-Unternehmen stellt seine Behandlung für eine seltene Form der Blindheit LCA10 auf Tests am Menschen um. Die FDA hat die Phase 1/2 im November genehmigt, und die Partner haben mit der Registrierung begonnenPatienten. #moderntrials #klinische Studien pic.twitter.com/YPZZ1edopa
- Moderne Studien @ModernTrials 27. Juli 2019
CRISPR ist von besonderem Interesse für Wissenschaftler auf der ganzen Welt, da es einfach ist und unsere Gene bearbeiten kann. Nebenwirkungen und Reaktionen sind jedoch derzeit noch unklar.
Die zwei Unternehmen Wer wird diesen speziellen Test in den USA durchführen? Editas Medizin und Allergan . achtzehn Personen werden ab Herbst in den USA getestet.
Durch die Bearbeitung der Gene dieser Patienten wird hoffentlich verhindert, dass sich die Krankheit über Generationen hinweg entwickelt.
Die Augenkrankheit
Die Krankheit heißt Leber angeborene Amaurose und diejenigen, die an der Blindheitsstudie teilnehmen werden, haben eine Form davon. Es ist die häufigste Ursache für Blindheit, die bei Kindern vererbt wird und in der Umgebung auftritt. zwei bis drei von jedem 100.000 Geburten .
Die Art und Weise, wie Menschen von der Krankheit betroffen sind, besteht darin, dass sie normalerweise nur helles Licht und verschwommene Formen sehen und schließlich ganz aus den Augen verlieren.
Da es vererbt ist, können Eltern die Gene, manchmal im Ruhezustand für Generationen, tragen, bevor sie sie an ihre Nachkommen weitergeben.
Diese neue Studie wird Kinder aus testen ab drei Jahren sowie Erwachsene alle mit unterschiedlicher Sicht.