Ein Team von Wissenschaftlern der Oregon Health and Science University OHSU hat kürzlich demonstriert wie sie die DNA eines einmalzelligen Embryos mit dem Gen-Editing-Tool CRISPR verändert haben. In ihrem neu veröffentlichten Artikel wird jedoch weiter dargestellt, wie sie eine krankheitsverursachende Mutation, die einen plötzlichen Tod verursacht, erfolgreich "repariert" und "korrigiert" haben1 bis 500 Menschen sind von der Krankheit betroffen. Darüber hinaus ist diese neue Methode zur Bearbeitung von Genen vorgesehen, um möglicherweise die Zukunft der Menschheit zu verbessern.
[Bildquelle : OHSU ]
Verwendung einer Gen-Editing-Technik zur Verbesserung der Zukunft der Menschheit
Von der kürzlich veröffentlichtes Papier In der Studie haben Mitalipov und sein Team gezeigt, wie es ihnen gelungen ist, eine "krankheitsverursachende Mutation" mithilfe einer neuen Gen-Editing-Technik zu reparieren. Die Forscher haben die Mutation nicht nur repariert, sondern können sie auch verhindernentlang der Generationslinie geerbt. Mitalipov ausgedrückt wie diese Methode eines Tages genetische Mängel in unserer Zivilisation stark beseitigen könnte.
"Jede Generation würde diese Reparatur durchführen, weil wir die krankheitsverursachende Genvariante aus der Linie dieser Familie entfernt haben. Mit dieser Technik ist es möglich, die Belastung der Familie und schließlich der menschlichen Bevölkerung durch diese Erbkrankheit zu verringern.".
[Bildquelle : Natur ]
Die Wissenschaftler haben ihre einzigartige Gen-Editing-Technik an Eiern von klinischer Qualität durchgeführt, die von Menschen gespendet wurden. Dies stellte sich als erster erfolgreicher Test dieser Art heraus. Die neu entwickelte Gen-Editing-Methode gilt nicht nur für ein oder zweikrankheitsverursachende Mutationen. Laut den Wissenschaftlern könnte ihre Technik möglicherweise auf "Tausende von vererbten genetischen Störungen angewendet werden, von denen Millionen von Menschen weltweit betroffen sind".
Insbesondere kann die neuartige Technik auf eine Krankheit abzielen, die als hypertrophe Kardiomyopathie bekannt ist, eine Herzinsuffizienz, die bei beiden Geschlechtern zum plötzlichen Tod führt.
"Obwohl es Männer und Frauen jeden Alters betrifft, ist es eine häufige Ursache für einen plötzlichen Herzstillstand bei jungen Menschen und könnte in einer Generation in einer bestimmten Familie beseitigt werden." sagte Sanjiv Kaul, Mitautor der Studie.
Die Wissenschaftler verwendeten gesunde gespendete menschliche Keimzellen, die diese Genmutation tragen. Durch den erfolgreichen Test der Technik an menschlichen Eizellen und Spermien klären die Ergebnisse der gesamten Studie die Forscher bei der Bearbeitung und Korrektur mutierter Gene erheblich auf.
"Diese Forschung verbessert das wissenschaftliche Verständnis der Verfahren, die zur Gewährleistung der Sicherheit und Wirksamkeit der Keimbahn-Genkorrektur erforderlich wären, erheblich." erklärt der Senior Vice President für Forschung an der OHSU, Dr. Daniel Dorsa.
Dorsa weiter kommentiert Für die Umstellung der Studie auf klinische Studien sind öffentliche Konsultationen erforderlich, um zu bewerten, ob die weitreichenden Auswirkungen der Technik im besten Interesse der Zukunft der Menschheit liegen.
"Die ethischen Überlegungen, diese Technologie auf klinische Studien umzustellen, sind komplex und verdienen ein erhebliches öffentliches Engagement, bevor wir die umfassendere Frage beantworten können, ob es im Interesse der Menschheit liegt, menschliche Gene für zukünftige Generationen zu verändern."
Eine der Mitautoren der Studie, Dr. Paula Amato angegeben dass die Gen-Editing-Technik das Potenzial hat, Menschen die Empfängnis gesunder Babys zu erleichtern.
"Wenn diese Technik als sicher erwiesen ist, kann sie möglicherweise die Anzahl der Zyklen verringern, die für Menschen erforderlich sind, die versuchen, Kinder frei von genetisch bedingten Krankheiten zu haben."
Auf das veröffentlichte Papier dieser Forschung kann über zugegriffen werden Natur .
Via OHSU