Erst letzte Woche die wissenschaftliche Gemeinschaft Säge der weltweit erste CRISPR / Cas9-basierte Ansatz zur Kontrolle der genetischen Vererbung bei Säugetieren. Dies war in der Tat ein großer Meilenstein.
Ein besseres Gegenstück?
Aber jetzt scheint es Cas9 kann einen Rivalen haben und Forscher sagen, dass es ein kleinerer ist. Sie nennen diesen neuen Gen-Editor CasX.
Es ist nicht ganz neu. Es war vor zwei Jahren entdeckt von UC Berkeley-Wissenschaftlern in den kleinsten Bakterien der Welt, aber Forscher waren sich nicht sicher, ob es außerhalb seiner natürlichen Umgebung funktionieren würde.
Neue Forschungsergebnisse zeigen jedoch, dass CasX eine praktikable Alternative zu Cas9 ist. Der Geneditor stammt aus einer Mikrobendatenbank, die in Grundwasser und Sedimenten gefunden wurde, und funktioniert sowohl in Bakterien als auch in menschlichen Zellen.
Besser noch, Wissenschaftler argumentieren, dass es effizienter sein könnte als alle seine Kollegen.
„Die Immunogenität, Bereitstellung und Spezifität eines Genombearbeitungswerkzeugs sind von entscheidender Bedeutung“, sagte der Co-Hauptautor Benjamin Oakes, ehemaliger Doktorand der UC Berkeley und aktueller Entrepreneurial Fellow am Innovative Genomics Institute.
"Wir freuen uns über CasX an all diesen Fronten."
CasX verfügt über alle Funktionen seiner Cousin-Cas-Proteine und noch einige mehr. Die Forscher argumentieren, dass CasX vom menschlichen Immunsystem besser akzeptiert werden sollte, da es von Bakterien stammt, die beim Menschen nicht vorkommen, wodurch die Befürchtungen einiger Ärzte beseitigt werdenin Bezug auf Cas9, das eine Immunreaktion auslöst.
Keine gemeinsamen Vorfahren
Zusätzlich haben die Forscher laut einer Analyse mit einem Kryo-Elektronenmikroskop festgestellt, dass sich CasX unabhängig von Cas9 entwickelt hat.
Dies bedeutet, dass das Protein wirklich einzigartig ist und keinen gemeinsamen Vorfahren mit seinen Gegenstücken teilt. Als solches könnte es für Anwendungen verwendet werden, die völlig anders sind als die in der Natur vorkommenden.
„Das erste, was herausspringt, ist, wie die höchst einzigartigen Domänen ähnliche Rollen spielen wie bei anderen RNA-gesteuerten DNA-bindenden Proteinen. Die minimale Größe von CasX ohne Fett am Knochen hilft, dies eindeutig zu demonstrierenEin Grundrezept, das die Natur verwendet “, sagte Oakes.
„Wenn wir dieses Rezept verstehen, können wir Genom-Bearbeitungswerkzeuge besser für unsere Zwecke als für die Natur entwickeln und entwickeln.“
Jetzt sind die Wissenschaftler damit beschäftigt, die vielen Türen zu erkunden, die durch diese Schlüsselentdeckung geöffnet wurden.
„Wir wollen nicht nur die nächste molekulare Schere aufdecken. Wir wollen das nächste Schweizer Taschenmesser bauen“, sagte Jennifer Doudna, IGI-Geschäftsführerin, Professorin für Molekular- und Zellbiologie sowie Chemie und Chemie an der UC Berkeleyein Ermittler des Howard Hughes Medical Institute.
Die Studie wurde in der Zeitschrift veröffentlicht Natur.