SALK-Wissenschaftler haben ein Gen-Editing-Tool entwickelt, mit dem eine Vielzahl von durch Mutationen verursachten Krankheiten behandelt werden können.
Das Tool, so die Forscher, könnte die Notwendigkeit potenziell schädlicher bestehender Ansätze zum Ersetzen von Genen umgehen, indem das Gen bearbeitet wird, während es noch mutiert wird.
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Ersetzen bestehender Ansätze
Bestehende Ansätze zur Bearbeitung des Genoms verursachen leider häufig Schäden. Das Team des Salk Institute gibt an, einen sichereren Ansatz entwickelt zu haben.
Die neue Genom-Editing-Technologie, die kürzlich in a beschrieben wurde Zellforschung Papier, könnte zur Behandlung einer Vielzahl von Genmutationszuständen wie Huntington-Krankheit und Progerie verwendet werden.
Das synchronisierte Werkzeug SATI S einzelne Homologie A rm Spender vermittelte Einführung T Argeting I Integration, baut auf HITI auf, einer Variante des bereits etablierten CRISPR-Cas9 Gen-Editing-Technik.
As Engadget Berichte, CRISPR-Cas9 behandelt Mutationen, indem eine gesunde Kopie eines problematischen Gens in die nichtkodierende Region der DNA eingefügt wird.
SATI, so das Team, kann während der Mutation Änderungen an Genen vornehmen. Während sich die DNA selbst repariert, wird das normale Gen neben dem alten in das Genom integriert - dies eliminiert das störende Gen ohne das Risiko eines älterenVerfahren.
„Diese Studie hat gezeigt, dass SATI ein leistungsstarkes Werkzeug für die Bearbeitung des Genoms ist“ Juan Carlos Izpisua Belmonte Professor am Genexpressionslabor von Salk und leitender Autor des Papiers, sagte in a Pressemitteilung .
"Es könnte sich als hilfreich bei der Entwicklung wirksamer Strategien für den Ersatz von Zielgenen für viele verschiedene Arten von Mutationen erweisen und öffnet die Tür für die Verwendung von Genom-Editing-Tools, um möglicherweise ein breites Spektrum genetischer Krankheiten zu heilen."
